【中央社╱台北24日電】 2010.05.24 美國影星「福伯」哈里遜福特在電影「愛的代價」中，詮釋發明罕病新藥的醫學博士，角 色本尊正是中研院生醫所長陳垣崇，新藥研發過程，台灣病患參與其中，也見證奇蹟發生 。 這部片今天在台公益特映，陳垣崇既高興又感慨。他說，當初捨不得龐貝氏症的病人無藥 可醫，才想到發明藥物，想不到這條路一走就是15年；也沒有想到好萊塢願意拍成電影， 成為第2部罕病故事的電影（第1部是「羅倫佐的油」）。 陳垣崇在1991年展開龐貝氏症的研究，2006年4月底，將研發出的酵素新藥技轉給美商健 臻公司(Genzyme)，獲准在美國及歐盟核准上市，全球每年上千名龐貝氏病患因此有了解 藥，包括台灣34病患在內。 龐貝氏症是會造成肌肉功能受損的罕見疾病，陳垣崇團隊所研發的解藥，可以替代患者先 天缺陷的肝醣代謝酵素。雖然他的研發大部分是在美國進行，但在臨床試驗時，他決定以 台灣為亞洲的臨床試驗基地，在台大醫院展開新藥試驗。 在罕見疾病基金會爭取下，2005年7月龐貝氏症酵素新藥正式納入健保給付，目前每人每 年藥費790萬元。台灣也是第1個新生兒篩檢龐貝氏症的國家，罕病基金會去年開始補助低 收入戶及原住民新生兒每人150元的篩檢費用，迄今補助40萬元。 魏媽媽代表3歲的兒子「辰辰」向陳垣崇致謝。她說，辰辰出生3週就開始治療，好在有酵 素新藥，現在每2週就要上醫院注射，雖然辰辰除了平衡與肌力較差、語言構音有待加強 外，能夠自在行走、智力正常，這點就讓她非常感謝。 「阿明」的媽媽說，是阿明拜託她一定要親口向陳垣崇說聲謝謝。阿明14歲發病後，肌肉 持續萎縮，從坐輪椅到臥床，從氣切到仰賴各種儀器，努力活著，苦等13年後終於等到遲 來的解藥，病情得以減緩惡化，如今阿明31歲了，能夠坐起來，可以上網，活著就有希望 。 新藥研發過程的艱辛，陳垣崇輕描淡寫帶過。他在美國期間，不時會邀請龐貝氏症病人到 家中小聚，有的孩子1歲以前就病死了，生命即將消逝，卻等不到救命藥物，這是很大的 挫折。 陳垣崇的父親是知名的台大小兒科教授陳炯霖，然而他未繼承父親衣缽，反而在台大醫學 院畢業後決定投入基礎研究，當時人類第1個基因序列才剛被定序，他赴美攻讀人類遺傳 學，在美國杜克大學醫學中心取得教職，投入基因藥物學的領域。 在罕病新藥研發成功之後，陳垣崇應當時的中央研究院長李遠哲之邀，回台出任生醫所所 長。李遠哲推崇陳垣崇的成就，肯定他回國後，找到抗癲癇藥物的藥物過敏基因，進而預 防史蒂文生氏強生症候群 (SJS)的嚴重藥害。 對於這些成就，陳垣崇低調以對，在故事拍成電影「愛的代價」後，他才透露，哈里遜福 特原本想飾演的是擁有1雙龐貝氏症兒女的約翰克羅利，但年齡不符，才將此角色讓給布 蘭登費雪，改演醫學博士史東希爾。 「愛的代價」雖是真人實事改編，片商基於市場成本考量，將發明新藥的醫師設定成西方 人而非台灣人，而且在台灣不上院線片，認識陳垣崇的人只能藉由影片DVD，比較福伯釋 演的醫學博士和本尊到底相差多大。 -- ※ 編輯: filmwalker 來自: 123.192.206.64 (05/24 23:02)