【中央社╱台北24日电】 2010.05.24 美国影星「福伯」哈里逊福特在电影「爱的代价」中，诠释发明罕病新药的医学博士，角 色本尊正是中研院生医所长陈垣崇，新药研发过程，台湾病患参与其中，也见证奇蹟发生 。 这部片今天在台公益特映，陈垣崇既高兴又感慨。他说，当初舍不得庞贝氏症的病人无药 可医，才想到发明药物，想不到这条路一走就是15年；也没有想到好莱坞愿意拍成电影， 成为第2部罕病故事的电影（第1部是「罗伦佐的油」）。 陈垣崇在1991年展开庞贝氏症的研究，2006年4月底，将研发出的酵素新药技转给美商健 臻公司(Genzyme)，获准在美国及欧盟核准上市，全球每年上千名庞贝氏病患因此有了解 药，包括台湾34病患在内。 庞贝氏症是会造成肌肉功能受损的罕见疾病，陈垣崇团队所研发的解药，可以替代患者先 天缺陷的肝醣代谢酵素。虽然他的研发大部分是在美国进行，但在临床试验时，他决定以 台湾为亚洲的临床试验基地，在台大医院展开新药试验。 在罕见疾病基金会争取下，2005年7月庞贝氏症酵素新药正式纳入健保给付，目前每人每 年药费790万元。台湾也是第1个新生儿筛检庞贝氏症的国家，罕病基金会去年开始补助低 收入户及原住民新生儿每人150元的筛检费用，迄今补助40万元。 魏妈妈代表3岁的儿子「辰辰」向陈垣崇致谢。她说，辰辰出生3周就开始治疗，好在有酵 素新药，现在每2周就要上医院注射，虽然辰辰除了平衡与肌力较差、语言构音有待加强 外，能够自在行走、智力正常，这点就让她非常感谢。 「阿明」的妈妈说，是阿明拜托她一定要亲口向陈垣崇说声谢谢。阿明14岁发病後，肌肉 持续萎缩，从坐轮椅到卧床，从气切到仰赖各种仪器，努力活着，苦等13年後终於等到迟 来的解药，病情得以减缓恶化，如今阿明31岁了，能够坐起来，可以上网，活着就有希望 。 新药研发过程的艰辛，陈垣崇轻描淡写带过。他在美国期间，不时会邀请庞贝氏症病人到 家中小聚，有的孩子1岁以前就病死了，生命即将消逝，却等不到救命药物，这是很大的 挫折。 陈垣崇的父亲是知名的台大小儿科教授陈炯霖，然而他未继承父亲衣钵，反而在台大医学 院毕业後决定投入基础研究，当时人类第1个基因序列才刚被定序，他赴美攻读人类遗传 学，在美国杜克大学医学中心取得教职，投入基因药物学的领域。 在罕病新药研发成功之後，陈垣崇应当时的中央研究院长李远哲之邀，回台出任生医所所 长。李远哲推崇陈垣崇的成就，肯定他回国後，找到抗癫痫药物的药物过敏基因，进而预 防史蒂文生氏强生症候群 (SJS)的严重药害。 对於这些成就，陈垣崇低调以对，在故事拍成电影「爱的代价」後，他才透露，哈里逊福 特原本想饰演的是拥有1双庞贝氏症儿女的约翰克罗利，但年龄不符，才将此角色让给布 兰登费雪，改演医学博士史东希尔。 「爱的代价」虽是真人实事改编，片商基於市场成本考量，将发明新药的医师设定成西方 人而非台湾人，而且在台湾不上院线片，认识陈垣崇的人只能藉由影片DVD，比较福伯释 演的医学博士和本尊到底相差多大。 -- ※ 编辑: filmwalker 来自: 123.192.206.64 (05/24 23:02)