作者saltlake (SaltLake)
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标题[问题] 有主次终点的是彦如何调整多重性
时间Wed Jan 15 08:50:44 2025
当临床试验有多个终点时需要对此多重性为调整以免型一误差变大，
但临床试验终点有主次之分，该如何对此作调整? 比方说某试验有两
个主要终点和三个次要终点，这时有哪些方法调整多重性?
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※ 发信站: 批踢踢实业坊(ptt.cc), 来自: 114.36.193.51 (台湾)
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1F：→ recorriendo: 你要看你想做的宣称是什麽 01/15 16:57
2F：→ recorriendo: 两个主要endpoints 你计划只要其中一个有差异就宣 01/15 16:59
3F：→ recorriendo: 称"这个药有效"吗？如果这样 当然要用比较严格的修 01/15 16:59
4F：→ recorriendo: 正 01/15 16:59
5F：→ recorriendo: 总之你不能让你宣称"这个药有效"的type 1 error ra 01/15 17:04
6F：→ recorriendo: te超过0.05(或你选的alpha） 01/15 17:04
那就先专心看主要终点。
照上面建议看来，两个主要终点所产生的多重性之处理，至少有下列两种方式:
指定同样大小的显着水准 <- 假如有证据支持两个对要宣称的药效同样重要
指定一大一小的显着水准 <- 假如 不同
还有别种方式吗?
7F：→ recorriendo: secondary endpoints大都只是讲来"给有兴趣的人知道 01/15 17:06
8F：→ recorriendo: "而已 本来就不会被认证看待 真要认真确认效果也是 01/15 17:06
9F：→ recorriendo: 要另外做trial 那就可以不那麽严格 01/15 17:06
※ 编辑: saltlake (114.36.193.51 台湾), 01/15/2025 18:40:09
倘若有款新药的目的是:
降低心脏病发的致死率，以及
降低心脏病发的住院天数。
这时候该怎样设计整体假说与处理多重性?
之前多个主要终点择一的设计，是:
替代假说乃多择一而是联集型式，
而虚无 否定前面个单一假说之交集型式
现在改成多个主要终点皆成立，显然
替代假说乃多个皆成立的交集型式，
但是虚无假说呢? 固然个别单一假说要采否定者，
可是整体虚无假说该用交集还是联集? 选用的
标准与理由呢?
或者这麽问，假说测试目的在於测试是否能透过推翻虚无假说
而接受替代假说。那麽似乎应从研究目的的具体状况去设定替代
假说之後再设定虚无假说。然而是否只要基於虚无假说是替代假
说的余事件即可，还是仍有其他考量因素?
※ 编辑: saltlake (114.36.232.226 台湾), 01/17/2025 08:32:14
10F：→ recorriendo: null hypothesis定义本来就是alternative hypothesis 01/21 14:55
11F：→ recorriendo: 的否命题(也就是余事件) 01/21 14:55
12F：→ recorriendo: 回前面问题 显着水准不是单单重不重要 事实上"重要" 01/21 14:58
13F：→ recorriendo: 是指什麽你根本没有一个精确的定义 显着水准是取决 01/21 15:00
14F：→ recorriendo: type 1/2 error的tradeoff 01/21 15:01
15F：→ recorriendo: 要看你如何衡量每个endpoint对於type 1 vs type 2 01/21 15:02
16F：→ recorriendo: error的容忍度 01/21 15:02
17F：→ recorriendo: 又 严谨的trial 来说统计分析在执行前写protocol就该 01/21 15:04
18F：→ recorriendo: 写定了 你提出的显着水准大小及给的理由会有IRB审核 01/21 15:05
19F：→ recorriendo: 过 甚至现在有刊登protocol或preregistered report的 01/21 15:06
20F：→ recorriendo: 期刊 那就更经过了专家外审 总之 在实际进行trial之 01/21 15:07
21F：→ recorriendo: 前你本来就该决定好显着水准及证成它的理由且能取信 01/21 15:08
22F：→ recorriendo: 他人了 若是分析阶段才决定统计分析是不严谨的 因为 01/21 15:10
23F：→ recorriendo: 有动手动脚的空间 01/21 15:10
24F：→ recorriendo: 要用联集还交集 这就不是统计问题了 是你是试验目的 01/21 15:14
25F：→ recorriendo: 的问题 你的药要两个条件都达到才上市吗 01/21 15:14
之前查文献，确实发现有某些介入方法会要求两个主要终点都成立。
看来上面的问题要找统计分析以外的资料了
※ 编辑: saltlake (114.36.222.55 台湾), 01/21/2025 16:55:12